プログラム ／ Program
更新日：2026/01/15
8:30–9:20
Morning Seminar ／ モーニングセミナー
Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy ／
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療
- Chair／座長
- Kazuhiro Muramatsu（Jichi Medical University）
- 村松 一洋（自治医科大学 小児科学講座）
- Speaker／演者
- Duchenne Muscular Dystrophy: Evolving Landscape of Gene Therapy and Clinical Insights
- Yuko Shimizu-Motohashi（National Center of Neurology and Psychiatry）
- 本橋 裕子（国立精神・神経医療研究センター病院 脳神経小児科）
- sponsored by／共催
- Chugai Pharmaceutical Co., LTD ／ 中外製薬株式会社
9:30–11:00 Session1
Gene Therapy for Metabolic Disease ／
代謝性疾患の遺伝子治療
- Topics／対象疾患
- MPS IIIA, GSD Ia, Pompe Disease
- Chairs／座長
- Toya Ohashi（The Jikei University, Faculty of Medicine, Dept. of Nursing）
- 大橋 十也（東京慈恵会医科大学医学部看護学科）
- Hiroshi Kobayashi (The Jikei University School of Medicine)
- 小林 博司（東京慈恵会医科大学 小児科学講座／遺伝子治療研究部）
- Speakers／演者
- Treatment with UX111 Reduced Cerebrospinal Fluid (CSF) Heparan Sulfate (HS) Exposure and Stabilized or Improved Functioning across Dose, Age, and Stage of MPS IIIA
- Heather A. Lau（Ultragenyx Inc.） ※web
- Results from a pivotal phase 3 double-blind placebo-controlled trial of DTX401 for the treatment of individuals with glycogen storage disease type Ia (GSDIa)
- Richard Collis（Ultragenyx Inc.）※web
- AT845 gene replacement therapy for late-onset Pompe disease: an update on safety and preliminary efficacy data from FORTIS, a phase 1/2 open-label clinical study
- Chieri Hayashi（Astellas Pharma Inc.）
- 林 千江里（アステラス製薬株式会社）
11:10–12:00 Session2
Gene Therapy for Sensory Organs ／
感覚器疾患の遺伝子治療
- Chairs／座長
- Koji Nishiguchi（Nagoya University Graduate School of Medicine）
- 西口 康二（名古屋大学医学部医学科大学院医学系研究科）
- Masafumi Onodera（The university of Osaka）
- 小野寺 雅史（大阪大学大学院 工学研究科）
- Speakers／演者
- Gene-Specific and Gene-Agnostic Therapies for Inherited Retinal Diseases
- Yusuke Murakami（Kyushu Univeisty）
- 村上 祐介（九州大学医学部 眼科学教室）
- Preliminary Safety and Efficacy of AK-OTOF Gene Therapy for Otoferlin Gene (OTOF)-mediated Hearing Loss
- Katie Wachtel（Eli Lilly and Company）
12:10–13:00
Luncheon Seminar ／ ランチョンセミナー
遺伝子治療用製品のウイルス安全性評価試験
- Chairs／座長
- Hideto Chono（Takara Bio Inc.,）
- 蝶野 英人（タカラバイオ株式会社 CDM推進本部）
- Speakers／演者
- Testing service for evaluation of viral safety at Takara Bio
- Yuko Kato-Mori（Takara Bio Inc.,）
- 森 ゆうこ（タカラバイオ株式会社ViSpot事業部）
- sponsored by／共催
- Takara Bio Inc. ／ タカラバイオ株式会社
13:15–14:00 Session3
Various Modalities for Genetic Diseases; ex vivo gene therapy ／ Nucleic Acid Therapy ／
様々なモダリティで挑む遺伝病治療（遺伝子治療・核酸医薬）
- Chairs／座長
- Torayuki Okuyama（Saitama Medical University）
- 奥山 虎之（埼玉医科大学 ゲノム医療科希少疾患ゲノム医療推進講座）
- Toru Uchiyama（National Center for Child Health and Development）
- 内山 徹（国立成育医療研究センター 遺伝子治療研究部）
- Speakers／演者
- Clinical Development of Atidarsagene Autotemcel, “arsa-cel,” Autologous Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy (HSC-GT) for Treatment of Early-Onset Metachromatic Leukodystrophy (MLD), and Implications for MLD Newborn Screening (NBS)
- Kent Christopherson（Orchard Therapeutics）
- Challenges toward personalized nucleic acid drug development for rare genetic disorders
- Hiroya Kuwahara（Institute of Science Tokyo）
- 桑原 宏哉（東京科学大学脳神経病態学分野／核酸・ペプチド創薬治療研究センター）
14:10–15:00 共催セミナー
Various Modalities: Enzyme Replacement ／
遺伝病の克服に向けて
- Chairs／座長
- Karin Kojima（Jichi Medical University）
- 小島 華林（自治医科大学 小児科学講座）
- Motomichi Kosuga（National Center for Child Health and Development）
- 小須賀 基通（国立成育医療研究センター 遺伝診療科）
- Speakers／演者
- ERT, as a treatment approaches for genetic disorders
- Hiroshi Kobayashi（The Jikei University School of Medicine）
- 小林 博司（東京慈恵会医科大学小児科学講座／遺伝子治療研究部）
- sponsored by／共催
- Sanofi. ／ サノフィ株式会社
15:10–16:00 Session4
Empowering Young Leaders to Drive Genetic Medicine from Japan to the World ／
遺伝病治療を日本から世界へ発信するために
- Chairs／座長
- Hitoshi Osaka（Jichi Medical University）
- 小坂 仁（自治医科大学 小児科学講座）
- Generate Innovation with Young Power：The Future of Gene Therapy Driven by the Next Generation.
- Speakers／演者
- Takafumi Nakamura（Tottori University）
- 中村 貴史（鳥取大学 医学部ゲノム再生医学講座）
- Yoshiyuki Saito（The University of Tokyo）
- 齋藤 良行（東京大学大学院 薬学系研究科）
- Haruka Mizuno（Meijyo University / student ambassadors from Innovation for NEW HOPE）
- 水野 遥（名城大学／Innovation for NEW HOPE 学生アンバサダー）
- Ayaka Kikuchi（Meiji Pharmaceutical University / student ambassadors from Innovation for NEW HOPE）
- 菊池 彩華（明治薬科大学／Innovation for NEW HOPE 学生アンバサダー）
令和６年度 大学教育再生戦略推進費高度な臨床・研究能力を有する医師養成促進支援
16:10–17:00
Sweets Seminar ／ スイーツセミナー
- Chairs／座長
- Takashi Okada（The Institure of Medical Science,The University of Tokyo）
- 岡田 尚巳（東京大学医科学研究所遺伝子・細胞治療センター分子遺伝医学分野）
- Takanori Yamagata（Tochigi Rehabilitation Center）
- 山形 崇倫（栃木県立リハビリテーションセンター）
- Speakers／演者
- Accelerating Gene Therapy Development with VectorBuilder
- Miho Matakatsu（VectorBuilder Japan Inc.）
- 亦勝 実穂（ベクタービルダー・ジャパン株式会社）
- sponsored by／共催
- ベクタービルダー・ジャパン株式会社 ／ VectorBuilder Japan Inc.
17:10-18:00 Session5
Special Lecture ／ 特別講演
- Chair／座長
- Yoshikatsu Eto (Institute of Neurological Disorders）
- 衞藤 義勝（一般財団法人脳神経疾患研究所先進医療研究センター）
- Speaker／演者
- ExpEditing AAV gene therapy
- Alberto Auricchio（ESGCT会長）※Web
（President, European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT) /
AAVantgarde Bio srl, Milan /
Telethon Institute of Genetics and Medicine (TIGEM), Pozzuoli (NA) /
Medical Genetics, Department of Advanced Biomedical Sciences,
University “Federico II” Medical School, Naples, Italy.）
